La maladie de Sanfilippo Projets soutenus Thérapie génique pour MPS IIIA et B

Thérapie génique pour MPS IIIA et B

 

Point de situation au 9 mai 2016 sur les MPS IIIA :

Lysogene (www.lysogene.com) débute l'étude d'observation qui sera utilisée comme groupe témoin pour l'essai de thérapie génique. L'étude est actuellement menée dans 4 pays européens (en lien avec les essais de thérapie génique).

Si besoin, les familles pourront faire le déplacement vers un site clinique. Lysogène est en contact avec MPS UK pour faciliter les aspects logistiques et le remboursement des frais générés par les familles.

L'étude de thérapie génique est toujours prévue pour 2017.

 

 

(Photo Dr Haiyan Fu - source :http://www.asgct.org/get-involved/mentor-mentee)

Children’s Hospital à Columbus, Ohio, Etats-Unis. Équipe du Dr Haiyan Fu.

Un consortium de fondations de patients de différent pays s’est formé pour financer des essais cliniques en 2014 sur la maladie de Sanfilippo de type A et B en utilisant la thérapie génique.

Les deux produits phares, ABX-A et ABX-B, sont aptes à transporter le produit thérapeutique au système nerveux central dans le but de prévenir et / ou inverser les effets des erreurs génétiques qui causent la maladie. Les ABX-A et ABX-B induisent des cellules dans le système nerveux central et le tube digestif pour produire les enzymes manquantes et aider à réparer et prévenir les dommages causés aux cellules. Les études menées sur de grands modèles animaux ont montré que les ABX-A et ABX-B sont bien tolérés avec des effets secondaires minimes. Surtout, les études chez des animaux atteints du syndrome de Sanfilippo ont démontré sans précédent l’effet thérapeutique bénéfique pendant des mois après le traitement. Une dose unique de ABX-A ou de ABX-B a restauré de manière significative le fonctionnement cellulaire et celui des organes. En outre, l’espérance de vie des animaux atteints de la maladie de Sanfilippo a augmenté de plus de 100% un an après le traitement par rapport aux animaux témoins non traités. De même, les animaux traités avec les ABX-A et ABX-B ont démontré des corrections de défauts cognitifs durables après l'administration du médicament. Ces résultats sont cohérents avec les études de plusieurs laboratoires suggérant que les traitements avec les ABX-A et ABX-B pourraient être potentiellement bénéfiques aux patients atteints du syndrome de Sanfilippo.

Les produits ABX-A et ABX-B seront administrés de manière à permettre un acheminement efficace des médicaments vers l'ensemble du corps et du système nerveux central - un avantage significatif sur les options thérapeutiques actuelles.

Actualités au 24.09.2013 :

Un grand pas: thérapie génique MPSIII A et B

 

 

 

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