Modulation pharmacologique de l'activité lysosomale comme approche thérapeutique pour le traitement des MPS

Modulation pharmacologique de l'activité lysosomale comme approche thérapeutique pour les MPS

(Photo : Pr Marco Sardiello)

Essai dirigé par l’équipe du Pr Marco Sardiello, Texas Children’s Hospital, Houston, Texas, USA

 

MPS


L’Equipe du Pr Marco Sardiello travaille sur les mécanismes de formation des lysosomes. Récemment, ces chercheurs ont découvert qu'un programme génétique contrôle le recyclage cellulaire par la régulation de la biogenèse et la fonction des lysosomes. Les chercheurs ont identifié un gène, appelé TFEB, qui agit comme un moteur moléculaire pour la plupart des gènes qui exercent des fonctions lysosomales. L’équipe a démontré qu'en augmentant la quantité de TFEB, les cellules sont poussées à fabriquer plus de lysosomes et, par conséquent, renforcent leur capacité de dégradation.

Ce projet vise à tester si l'augmentation de la capacité de dégradation cellulaire au moyen du gène TFEB pourrait constituer une approche thérapeutique pour la maladie de Sanfilippo. L’objectif final est d'identifier des composés capables d'activer TFEB afin d'obtenir une activité accrue dans les cellules où la fonction des lysosomes est altérée en raison d'un défaut génétique. Ces composés seraient alors étudiés en tant que candidats de médicaments dans des essais pré-cliniques in vitro et dans des modèles animaux de la maladie de Sanfilippo.



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