Thérapie génique intracérébrale

La thérapie génique intracérébrale

(Photo Pr Marc Tardieu )

Programme organisé par Lysogène, le Téléthon France et le Pr Marc Tardieu, Hôpital Necker-Enfants Malades et Hôpital Kremlin Bicêtre, Paris

Actualités

Le démarrage du premier essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour les enfants atteints de MPS IIIA est le grand événement de cette année 2011 en Europe. Le principe de la thérapie génique consiste en l’introduction d’un gène correcteur dans le cerveau des enfants malades qui doit conduire à la production de l’enzyme déficiente dans le tissu du système nerveux central. L’essai clinique SAF-301 conduit par le Pr Tardieu sur quatre enfants atteints par cette forme de la maladie de Sanfilippo vise à évaluer la bonne tolérance au traitement proposé pendant une période d’observation. Si les résultats s’avèrent concluant, la phase clinique III sera alors programmée sur un plus grand nombre d’enfants en 2013.

Le  jeudi 14 juin 2012, LYSOGENE a annoncé que le dernier patient prévu dans l'essai clinique de phase I / II  dans le syndrome Sanfilippo de Type A (NCT01474343) a été traité avec SAF-301, son produit expérimental de thérapie génique intracérébrale.  Voir le communiqué de presse (en anglais). Le principe de la thérapie génique consiste en l’introduction d’un gène correcteur dans le cerveau des enfants malades qui doit conduire à la production de l’enzyme déficiente dans le tissu du système nerveux central. L’essai clinique SAF-301 conduit par le Pr Tardieu sur quatre enfants atteints par cette forme de la maladie de Sanfilippo visait à évaluer la bonne tolérance au traitement proposé pendant une période d’observation. Si les résultats s’avèrent concluant, la phase clinique III sera alors programmée sur un plus grand nombre d’enfants encore cette année.

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Essai clinique SAF-301

Extraits du texte dédié aux patients et à leurs familles de Karen Aiach, fondatrice de Lysogene (voir  https://www.facebook.com/pages/LYSOGENE/161844883880252
Traduit de l’anglais par DBR

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L'essai clinique SAF-301 patronné par Lysogene a été officiellement achevé le 30 mai 2013 à Paris (France). Après 5 ans de travail préclinique, légal et financier, le SAF-301,  première thérapie génique expérimentale pour combattre le Syndrome de Sanfilippo,  a été appliqué au premier patient  en octobre 2011. Au total, 4 patients (3 patients d’environ 6 ans et un patient de deux ans et huit mois) ont été traités avec le SAF-301 entre octobre 2011 et mai 2012. Chacun d'entre eux a passé moins d’un an de suivi, pendant lequel  la sécurité et les résultats d'efficacité ont été évalués en détail à plusieurs reprises.  L'essai a été surveillé par trois conseils d'experts : le Comité clinique, le Comité scientifique et le Comité indépendant du contrôle des données . Le contrôle des opérations cliniques, la gestion de données et la pharmacovigilance ont été délégués à des organisations de recherche cliniques expérimentées et spécialisées .

Les résultats principaux après un suivi d’une année sont les suivants :

 

  • Un profil excellent quant à la sécurité : des données de sécurité rassemblées à partir de la date d'inclusion, pendant la période de neurochirurgie et la période de suivi d’un an, permettent de prouver une tolérance excellente et pas d'événements défavorables liés tant à la procédure chirurgicale qu'au produit de thérapie génique SAF-301. La sécurité a été évaluée via l'analyse de nombreux paramètres cliniques, biologiques et radiologiques.
  • Un profil d'efficacité exploratoire très prometteur : les effets ont été évalués par des paramètres cliniques, biologiques et radiologiques. Plus important encore,  les résultats rapportés des observateurs en neuropsychométrie et  neuroimaging ont été utilisés à différents moments, y compris le prétraitement et après un an.
  • En neuropsychologie, l'évaluation a révélé une amélioration de comportement : une forte diminution de l'hyperactivité, un sommeil fortement amélioré et une concentration et des compétences de socialisation également raffermies chez plusieurs patients, aussi bien qu’une motricité et un langage en progrès pour l’un d'entre eux. Ces évaluations, de nature exploratoire en raison du petit nombre de patients, sont extrêmement prometteuses.
  • Un résumé a été soumis à la Société européenne de thérapie génique et cellulaire pour que les résultats puissent être présentés lors de son congrès annuel  à Madrid (Espagne), qui se déroulera du 25 au 28 octobre  2013.
  • Un manuscrit scientifique est en cours de préparation. Dès que possible, ces documents seront rendus disponibles au public averti.

 

Il est dans notre intention d’étendre ce traitement d’investigation à d’autres patients et dans d’autres pays.

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Extraits du texte dédié aux patients et à leurs familles de Karen Aiach, fondatrice de Lysogene (voir  https://www.facebook.com/pages/LYSOGENE/161844883880252
Traduit de l’anglais par DBR

 

 

 

 

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