La maladie de Sanfilippo Projets soutenus Greffe de la moelle osseuse

La greffe de moelle osseuse

(Photo  Dr Adeline Lau)

(Travaux de recherche par le Dr Adeline Lau, Université d’Adélaïde, Australie)

MPS III

Les études réalisées par le Dr Adeline Lau au Women’s and Children’s Hospital, Adélaïde, Australie, ont montré que des greffes de moelle osseuse de souris saines sur des souriceaux, qui vont à terme développer la maladie de Sanfilippo, ne permettent pas d’empêcher ou de retarder l’apparition de lésions neurologiques. Bien que la transplantation de moelle osseuse soit utilisée avec succès dans plusieurs désordres d’accumulation lysosomale, l’étude a conclu que cette approche ne constitue pas une approche cliniquement exploitable pour la  MPS III.

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Publication:

US National Library of Medicine
National Institutes of Health

"Neonatal Bone Marrow Transplantation in MPS IIIA Mice"

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3565653/

JIMD Rep. 2013; 8: 121–132. / Published online 2012 August 10. doi:  10.1007/8904_2012_169 | Adeline A Lau,corresponding author N. Jannah Shamsani, Leanne K. Winner, Sofia Hassiotis, Barbara M. King, John J. Hopwood, and Kim M. Hemsley

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